بیمارهای صعب العلاج و پرهزینه ای مانند بیماری پروانه ای یا اپیدرمولیز بولوسا (: ای بی) نیز از جمله بیماری هائی است که در طول سال های اخیر مورد توجه محققان حیطه سلول درمانی در دنیا و ایران قرار گرفته است.

بیماری ای بی که یک بیماری ارثی با ظاهری تاول مانند در پوست و غشای مخاطی است که  در تمامی گروه‌های قومی و نژادی و به طور مساوی در زنان و مردان رخ می‌دهد. در نتیجه ی اختلال ژنتیکی در 18 ژن اصلی که منجر به تولید پروئین های مهم پوست مانند کراتین و کلاژن می شوند، پوست به شدت شکننده خواهد شد و کوچکترین اصطکاک یا آسیبی لایه‌های پوستی را جدا کرده و ایجاد تاول می‌کند. افراد دچارشده به این بیماری در معرض خطر ابتلا به سرطان پوست نیز می‌باشند.

سلول درمانی برای این بیماران هم اکنون در کنترل عوارض این بیماری موثر است. استفاده از پیوند سلول های بنیادی خونساز جهت جایگزینی سلول های معیوب قبلی با سلول های جدید ، ژن درمانی سلول های فرد بیمار در محیط آزمایشگاه و انتقال آن به بدن خود بیمار و استفاده از زخم پوش های نوین بیولوژیک که حاوی سلول های فیبروبلاست و کراتینوسیت هستند به منظور کنترل و بهبود وضعیت تاول ها و جلوگیری از ابتلا به عفونت ها در موارد گسترده مورد استفاده است.

در مطالعه گسترده در پژوهشکده رویان، به مدت سه سال از سال 2010 تا 2013 بر روی این بیماری، با استفاده از سلول های فیبروبلاست کشت شده بر روی پرده آمنیون جنینی موفق به کنترل مطلوب این بیماری شدند.

همچنین در نوامبر ٢٠١٧، پرفسور دی لوکا و همکارانش، موفق به انجام ژن درمانیِ موفق برای تولید سلول های اصلاح شده پوستی به منظور ترمیم  و  بهبود عوارض ناشی از بیماری  ای بی در یک پسر بچه ٧ ساله را  گزارش کردند.

 

 

 

 

 

https://www.nature.com/articles/nature24478 :منبع خبر